À propos

Les troubles lipidiques rares sont souvent ignorés et les patients peuvent avoir peu d’accès à un diagnostic précis et à des traitements efficaces, en particulier les thérapies émergentes. Il existe de nombreux traitements émergents ou récemment accessibles, y compris des biomédicaments, qui sont efficaces et sûrs pour les dyslipidémies rares ou graves.

Une fois commercialisées, les nouvelles thérapies dont l’efficacité et l’innocuité ont été démontrées par des essais cliniques sont souvent coûteuses et leur utilisation est limitée par les payeurs qui invoquent l’absence de données suffisamment solides et validées sur l’histoire naturelle de la maladie et le bénéfice de ces nouvelles thérapies. Dans les pays à faibles et moyens revenus, le remboursement n’est pas possible en raison du coût de ces nouvelles thérapies.

Comme les troubles lipidiques rares concernent un petit nombre de personnes, il est difficile de produire des données probantes. Il est donc nécessaire de déployer des efforts collectifs pour documenter l’expression clinique des troubles lipidiques rares et pour garantir l’accès à un diagnostic précis et à des thérapies efficaces, sûres et abordables. Pour atteindre cet objectif, il est nécessaire de concevoir et de mettre en œuvre des stratégies globales et créatives pour l’accès au diagnostic et au traitement, indépendamment des disparités et des inégalités.

SMASH (System and Molecular Approaches of Severe Hyperlipidemias) est un réseau international, une initiative philanthropique, de chercheurs, de cliniciens, de professionnels de la santé, de patients, d’associations de patients, de personnes intéressées, d’innovateurs, de sponsors et de parties prenantes visant à faciliter l’accès à un diagnostic précis et à des traitements innovants pour les troubles lipidiques rares et graves.

• Accès universel au diagnostic et au traitement

  SMASH s’engage à combler le fossé des disparités en matière de soins de santé. Nous comprenons les défis auxquels sont confrontés les patients atteints de troubles lipidiques rares ou sévères et réfractaires, en particulier ceux qui manquent de mobilité ou qui vivent dans des zones reculées ou dans des régions où les systèmes de santé sont sous-développés. Notre mission est de veiller à ce qu’un diagnostic et un traitement efficaces ne soient pas un privilège mais un droit accessible à tous, indépendamment des barrières.

• Atteinte et engagement des patients et des professionnels

  La rareté et la dispersion géographique des patients atteints de troubles lipidiques rares posent des défis importants pour documenter l’histoire naturelle des maladies et développer de nouvelles thérapies. Le réseau SMASH constitue un lien vital, reliant les patients à la communauté médicale et de recherche, aux innovateurs et aux parties prenantes, et facilitant l’accès à une réserve cruciale de patients et de professionnels de la santé dans le monde entier, et pas seulement dans les pays développés ou dans les centres universitaires urbains.

• Collaboration transnationale et trans-maladie

  Dans le paysage complexe des troubles lipidiques rares, le partage des connaissances est un pouvoir. SMASH reconnaît le besoin critique pour les professionnels de santé, les innovateurs et les parties prenantes d’avoir un accès transnational aux données et informations partagées sur les diagnostics et la recherche de pointe. Nous sommes déterminés à favoriser la collaboration et l’échange ouvert d’informations au-delà des frontières, en donnant aux professionnels les connaissances nécessaires pour réaliser des avancées révolutionnaires.

• Des solutions innovantes face aux défis de la santé

  Avec la pression croissante sur les services de santé et les institutions gouvernementales, le rythme de développement d’approches innovantes pour une meilleure accessibilité et un prix abordable des diagnostics et des traitements personnalisés peut être entravé. SMASH se tient à l’avant-garde, en défendant et en stimulant le développement de solutions innovantes capables de surmonter ces défis systémiques, en veillant à ce que les progrès dans le traitement des troubles lipidiques rares ne soient pas freinés par des pressions externes.